การสร้างผลิตภัณฑ์ทางเภสัชกรรม

          การประยุกต์เทคโนโลยีเกี่ยวกับ DNA มาใช้ในเชิงเภสัชกรรมเป็นการประยุกต์ใช้ที่มีมาเป็นเวลาหลายสิบปี  โดยมีการสร้างผลิตภัณฑ์ทางเภสัชกรรมเป็นจำนวนมาก ซึ่งส่วนใหญ่เป็นการผลิตโปรตีน

           การผลิตฮอร์โมนอินซูลิน เป็นตัวอย่างแรกที่ที่นำเทคนิคทาง DNA มาใช้ในการผลิตสารที่ใช้เชิงเภสัชกรรมเพื่อรักษาโรคเบาหวาน ผู้ป่วยโรคเบาหวานจำเป็นต้องได้รับอินซูลิน เพื่อควบคุมระดับน้ำตาลจากการตัดและต่อ DNA ให้มียีนที่สร้างอินซูลิน แล้วใส่เข้าไปในเซลล์แบคทีเรีย เพื่อให้เกิดการแสดงออกและสร้างพอลิเพปไทด์ที่ต้องการ จากนั้นจึงนำเซลล์ไปเพื่อเพิ่มจำนวนยีนที่สร้างสายพอลิเพปไทด์ดังกล่าว และผลิตอินซูลินที่ทำงานได้ ดังภาพ

(ภาพการผลิตฮอร์โมนอินซูลิน)

           การใช้พันธุวิศวกรรมเพื่อผลิตโปรตีน หรือฮอร์โมนที่บกพร่องในมนุษย์ นอกจากอินซูลินแล้วยังใช้พันธุวิศวกรรมในการผลิตโกรทฮอร์โมน เพื่อที่รักษาเด็กที่เจริญเติบโตเป็นคนแคระ เนื่องจากได้รับโกรทฮอร์โมนไม่เพียงพอ เป็นต้น   

          นอกจากการผลิตฮอร์โมนเพื่อใช้ทดแทนในคนที่มีความบกพร่องของฮอร์โมนดังกล่าวข้างต้นแล้ว ยังมีการประยุกต์ใช้ในการผลิตยาเพื่อรักษาโรคบางชนิดอีกด้วย เช่น ใช้ในการผลิตยาที่จะยับยั้งไวรัส HIV โดยอาศัยเทคนิคทางพันธุวิศวกรรมในการสร้างโมเลกุลของโปรตีนที่จะป้องกันหรือเลียนแบบตัวรับที่ HIV ใช้ในการเข้าสู่เซลล์ ซึ่งตัวรับเหล่านี้จะอยู่บนเยื่อหุ้มเซลล์ของคน หากมีโมเลกุลที่เลียนแบบตัวรับเหล่านี้อยู่ในกระแสเลือด HIV จะเข้าเกาะกับโมเลกุลเหล่านี้แทนที่จะเกาะที่ตัวรับที่เซลล์เม็ดเลือดขาวแล้วเข้าทำลายเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวยาเหล่านี้จึงสามารถยับยั้งการทำงานของ HIV ได้

          การใช้พันธุวิศวกรรมยังสามารถนำมาประยุกต์ใช้ในการผลิตวัคซีน แต่เดิมนั้นใช้วัคซีนเพื่อกระตุ้นภูมิคุ้มกันโรคที่เกิดจากไวรัส โดยใช้ไวรัสที่ไม่สามารถก่อโรค เพราะได้รับสารเคมีหรือวิธีทางกายภาพบางอย่าง หรือเป็นไวรัสในสายพันธุ์ที่ไม่นำโรคมาฉีดให้กับคน เพื่อกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกัน  แต่เมื่อการศึกษาในระดับโมเลกุลเกี่ยวกับไวรัสมีความชัดเจนขึ้น จนทราบว่าโปรตีนชนิดใดที่ผิวของไวรัสที่เป็นตัวกระตุ้นภูมิคุ้มกันในคนได้ ก็สามารถใช้วิธีทางพันธุวิศวกรรมตัดต่อ เฉพาะยีนที่เป็นต้นแบบในการสร้างโปรตีนชนิดนั้น แล้วใช้โปรตีนดังกล่าวเป็นแอนติเจนในการกระตุ้นภูมิคุ้มกันแทนการใช้ไวรัสซึ่งทำให้มีความปลอดภัยยิ่งขึ้น