18.4การประยุกต์ใช้เทคโนโลยีของDNA
18.4.1 การประยุกต์ใช้ในเชิงการแพทย์และเภสัชกรรม
การวินิจฉัยโรค
ปัจจุบันมีการนำเอาเทคโนโลยีของDNAมาใช้ในการวินิจฉัยโรคที่เกิดจากการติดเชื้อต่างๆ เช่น เชื้อไวรัส โดยการใช้เทคนิคPCR เพื่อตรวจสอบว่ามีจีโมนของไวรัสอยู่ในสิ่งมีชีวิตนั้นหรือไม่ ซึ่งเป็นเทคนิคที่มีความไวสูง
และสามารถตรวจพบได้โดยมีตัวอย่างเพียงเล็กน้อย เทคนิคนี้ได้นำมาใช้ในการตรวจวิเคราะห์การติดเชื้อ HIVเป็นต้น
จากความรู้ทางพันธุศาสตร์ การค้นพบเครื่องหมายทางพันธุกรรมเชื่อมโยงกับแอลลีลที่ก่อโรค และลำดับนิวคลีโอไทล์ จึงสามารถนำไปใช้ในการตรวจวินิจฉัยโรคทางพันธุกรรมก่อนจะมีอาการของโรคหรือเป็นเพียงพาหะ
ซึ่งทำให้สามารถป้องกันการถ่ายทอดลักษะณะดังกล่าวได้อย่างถูกต้อง
การบำบัดด้วยยีน
จากความรู้เกี่ยวกับความผิดปกติต่างๆในคนที่เกิดความบกพร่องของยีน หากสามารถใส่ยีนที่ปกติเข้าไปในเซลล์ร่างกาย หรือเนื้อเยื่อที่แสดงอาการผิดปกติ แล้วทำให้ยีนนั้นแสดงออกเมื่อมีสารโปรตีนที่ปกติในบริเวณดังกล่าว
จึงอาจเป็นแนวทางหนึ่งที่จะช่วยทำให้บำบัดอาการบกพร่องที่เกิดขึ้นได้
ในปัจจุบันเทคนิคหนึ่งที่ใช้ในการถ่ายยีนปกติ เพื่อใช้ในการทำยีนบำบัด คือการใช้ไวรัสชนิดหนึ่งเป็นตัวนำยีนที่ต้องการถ่ายเข้าสู่เซลล์คน ซึ่งยีนของไวรัสที่เป็นอันตรายต่อคนจะถูกตัดทิ้ง แล้วใส่ยีนของคนที่ต้องการเข้าไปแทนที่
ไวรัสที่สร้างขึ้นใหม่นี้จะมียีนที่ต้องการแทรกอยู่ และจะมีความสามารถในการแทรกจีโนมของตัวมันเข้าสู่โครโมโซมคนได้ แต่ไม่สามารถจำลองตัวเองเองเพิ่มจำนวนได้ เนื่องจากยีนที่ทำหน้าที่ดังกล่าวที่มีอยู่เดิมในไวรัสได้ถูกตัดทิ้งไปแล้ว
ในสหรัฐอเมริกา การรักษาด้วยยีนบำบัด(gene therapy)แต่ละกรณีจะต้องมีการตรวจสอบอย่างเคร่งครัดในทุกขั้นตอน เพื่อคำนึงถึงความปลอดภัยของผู้รับการรักษา ตัวอย่างของโรคที่มีการรักษาด้วยการบำบัดยีนแล้ว เช่น Severe Combined Immunodefiency Disorder (SCID)
ซึ่งโรคนี้เป็นโรคทางพันธุกรรม ผู้ที่เป็นโรคนี้ไม่สามารถสร้างภูมิคุ้มกันได้มักเสียชีวิตจากการติดเชื้อเพียงเล็กน้อย
อย่างไรก็ดีการบำบัดด้วยยีนยังไม่ที่แพร่หลาย แลละต้องใช้ด้วยความระมัดระวังอย่างยิ่ง เนื่องจากยังมีปัญหาทางด้านเทคนิคในการใช้ ตังอย่างเช่น การควบคุมกิจกรรมของยีนที่ใส่ให้กับเซลล์ให้มีการผลิตผลิตภัณฑ์ที่ต้องการอย่างเหมาะสมได้อย่างไร การแทรกตัวของยีนเข้าสู่จีโนมของคน
ทำอย่างไรเมื่อแทรกแล้วจึงจะไม่ไปทำให้เกิดมิวเทชันในยีนอื่นที่ปกติอยู่แต่เดิม และไวรัสที่ใช้เป็นพาหะในการนำยีนเข้าสู่จีโนมคนนั้นสามารถบรรจุยีนได้อย่างจำกัด ไม่สามารถใส่ยีนที่มีขนาดใหญ่ ดังนั้นจึงต้องมีการศึกษาวิธีการหรือเทคนิคในมีความเหมาะสมต่อการใช้ยีนบำบัดให้มากขึ้น
นอกจากนี้ในการทำยีนบำบัด ยังมีข้อโต้แย้งเชิงจริยธรรมเกิดขึ้นในสังคม ว่าหากเราทราบความผิดปกติของยีนต่างๆแล้ว เราควรบำบัดข้อบกพร่องในเซลล์ตั้งต้นที่จะสร้างเซลล์ไข่และตัวอสุจิหรือไม่หากอนุญาตให้มีการบำบัดในลักษณะดังกล่าว จะมีผลต่อวิวัฒนาการของมนุษย์หรือไม่ในอนาคต
การสร้างผลิตภัณฑ์ทางเภสัชกรรม
การประยุกต์เทคโนโลยีเกี่ยวกับDNAมาใช้ในเชิงเภสัชกรรมเป็นการประยุกต์ใช้ที่มีมาเป็นเวลาหลายสิบปี โดยมีการสร้างผลิตภัณฑ์ทางเภสัชกรรมเป็นจำนวนมาก ซึ่งส่วนใหญ่เป็นการผลิตโปรตีน
การผลิตฮอร์โมนอินซูลิน เป็นตัวอย่างแรกที่ที่นำเทคนิคทางDNAมาใช้ในการผลิตสารที่ใช้เชิงเภสัชกรรมเพื่อรักษาโรคเบาหวาน ผู้ป่วยโรคเบาหวานจำเป็นต้องได้รับอินซูลิน เพื่อควบคุมระดับน้ำตาลจากการตัดและต่อDNAให้มียีนที่สร้างอินซูลิน แล้วใส่เข้าไปในเซลล์แบคทีเรีย เพื่อให้เกิดการแสดงออกและสร้างพอลิเพปไทด์
ที่ต้องการ จากนั้นจึงนำเซลล์ไปเพื่อเพิ่มจำนวนยีนที่สร้างสายพอลิเพปไทด์ดังกล่าว และผลิตอินซูลินที่ทำงานได้ ดังภาพที่ 18-4

ภาพที่ 18-4 การผลิตฮอโมนอินซูลิน
การใช้พันธุวิศวกรรมเพื่อผลิตโปรตีน หรือฮอร์โมนที่บกพร่องในมนุษย์ นอกจากอินซูลินแล้วยังใช้พันธุวิศวกรรมในการผลิตโกรทฮอร์โมน เพื่อที่รักษาเด็กที่เจริญเติบโตเป็นคนแคระ เนื่องจากได้รับโกรทฮอร์โมนไม่เพียงพอ เป็นต้น
นอกจากการผลิตฮอร์โมนเพื่อใช้ทดแทนในคนที่มีความบกพร่องของฮอร์โมนดังกล่าวข้างต้นแล้ว ยังมีการประยุกต์ใช้ในการผลิตยาเพื่อรักษาโรคบางชนิดอีกด้วย เช่น ใช้ในการผลิตยาที่จะยับยั้งไวรัส HIV โดยอาศัยเทคนิคทางพันธุวิศวกรรมในการสร้างโมเลกุลของโปรตีนที่จะป้องกันหรือเลียนแบบตัวรับที่ HIV ใช้ในการเข้าสู่เซลล์
ซึ่งตัวรับเหล่านี้จะอยู่บนเยื่อหุ้มเซลล์ของคน หากมีโมเลกุลที่เลียนแบบตัวรับเหล่านี้อยู่ในกระแสเลือด HIV จะเข้าเกาะกับโมเลกุลเหล่านี้แทนที่จะเกาะที่ตัวรับที่เซลล์เม็ดเลือดขาวแล้วเข้าทำลายเซลล์เม็ดเลือดขาว ตัวยาเหล่านี้จึงสามารถยับยั้งการทำงานของ HIV ได้
การใช้พันธุวิศวกรรมยังสามารถนำมาประยุกต์ใช้ในการผลิตวัคซีน แต่เดิมนั้นใช้วัคซีนเพื่อกระตุ้นภูมิคุ้มกันโรคที่เกิดจากไวรัส โดยใช้ไวรัสที่ไม่สามารถก่อโรค เพราะได้รับสารเคมีหรือวิธีทางกายภาพบางอย่าง หรือเป็นไวรัสในสายพันธุ์ที่ไม่นำโรคมาฉีดให้กับคน เพื่อกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกัน แต่เมื่อการศึกษาในระดับโมเลกุลเกี่ยวกับไวรัสมีความชัดเจนขึ้น จนทราบว่าโปรตีนชนิดใด
ที่ผิวของไวรัสที่เป็นตัวกระตุ้นภูมิคุ้มกันในคนได้ ก็สามารถใช้วิธีทางพันธุวิศวกรรมตัดต่อ เฉพาะยีนที่เป็นต้นแบบในการสร้างโปรตีนชนิดนั้น แล้วใช้โปรตีนดังกล่าวเป็นแอนติเจนในการกระตุ้นภูมิคุ้มกันแทนการใช้ไวรัสซึ่งทำให้มีความปลอดภัยยิ่งขึ้น